Σημαντικές ελπίδες για το φάρμακο που θα θεραπεύει τη λευχαιμία δίνουν επιστήμονες του Ινστιτούτου Wellcome Sanger από το πανεπιστήμια του Cambridge και του Nottingham. Όπως διαπίστωσαν, ένα ενεργό συστατικό σε οφθαλμικές σταγόνες που αναπτύχθηκαν αρχικά για τη θεραπεία μιας μορφής νόσου των ματιών, αφήνει μεγάλες υποσχέσεις για πιθανή θεραπεία της επιθετικής μορφής καρκίνου του αίματος (λευχαιμία).
Αυτή η χημική ένωση, η οποία στοχεύει σε ένα βασικό γονίδιο του καρκίνου, θα μπορούσε να θανατώσει τα κύτταρα λευχαιμίας, χωρίς να βλάψει τα μη λευχαιμικά αιμοσφαίρια.
Ο δρ. Γιώργος Βασιλείου, ο επικεφαλής της ομάδας που έκανε αυτήν την επαναστατική ανακάλυψη είναι ένας 50χρονος ερευνητής, ο οποίος βρέθηκε στην Αγγλία για να σπουδάσει, έμεινε εκεί για να κάνει και μεταπτυχιακές σπουδές, παντρεύτηκε Αγγλίδα και σήμερα έχει δυο γιους, 19 και 15 ετών.
Εργάζεται στο ερευνητικό ινστιτούτο Sanger και στην ομάδα του έχει 15 άτομα, εκ των οποίων τα τρία είναι Έλληνες.
“Όλα άρχισαν το 2016”, όπως είπε στο NewsIt.gr, προσθέτοντας στη συνέχεια πως στόχος είναι να δημιουργηθεί ένα φάρμακο που θα δοθεί πειραματικά σε ασθενείς, σε 5-7 χρόνια. Τονίζει, βέβαια, πως “πάντα υπάρχει η πιθανότητα να μην δουλέψει τόσο καλά, καθώς μέχρι τώρα έχει δοκιμαστεί σε κύτταρα λευχαιμικά και πειραματόζωα, αλλά οι ελπίδες μας είναι σημαντικές”.
“Η επιστήμη, δυστυχώς ή ευτυχώς, δεν ξέρω, πολλές φορές σε κάνει να πρέπει να πας εκεί που υπάρχουν δυνατότητες, που υπάρχουν στημένα επιτελεία, στημένοι οργανισμοί, για να κάνεις αυτό που θες. Ελπίζω κάποια μέρα να μπορέσω να τα κάνω αυτά και στην Ελλάδα και στην Κύπρο” αναφέρει χαρακτηριστικά.
Ακούστε τι λέει στο newsit.gr ο δρ. Γιώργος Βασιλείου για την ανακάλυψη που έκανε ο ίδιος και η ομάδα του
Τι καινούργιο έφερε η νέα έρευνα
Σε προηγούμενη μελέτη, ερευνητές του Ινστιτούτου Sanger ανέπτυξαν μια προσέγγιση βασισμένη στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, η οποία τους βοήθησε να προσδιορίσουν περισσότερα από 400 γονίδια ως πιθανό θεραπευτικό στόχο για διαφορετικούς υποτύπους της ΟΜΛ. Ένα από τα γονίδια, το SRPK1, βρέθηκε ότι είναι ουσιώδες για την ανάπτυξη του αναδιαμορφωμένου γονιδίου MLL στην οξεία μυελογενή λευχαιμία. Το SRPK1 εμπλέκεται σε μια διαδικασία που ονομάζεται “συγκόλληση RNA” (splicing RNA), η οποία προετοιμάζει το RNA για να “μεταφραστεί” σε πρωτεΐνες, δηλαδή στα μόρια που διεξάγουν την πλειοψηφία των φυσιολογικών κυτταρικών διεργασιών, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης και του πολλαπλασιασμού των κυττάρων.
Με τη νέα μελέτη, οι ερευνητές του Ινστιτούτου Sanger και οι συνεργάτες τους εξέτασαν το αν και κατά πόσον η αναστολή του γονιδίου SRPK1 μπορεί να σκοτώσει τα κύτταρα της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας και αν αυτό έχει θεραπευτική πιθανότητα για τον εν λόγω σοβαρό καρκίνο. Πρώτα έδειξαν ότι η γενετική διάσπαση του SRPK1 σταμάτησε την ανάπτυξη αναδιαμορφωμένων με MLL κυττάρων ΟΜΛ. Στην συνέχεια μελέτησαν την ένωση SPHINX31, ενός αναστολέα του SRPK1, που χρησιμοποιήθηκε αρχικά για την ανάπτυξη κολλυρίου (οφθαλμικές σταγόνες) για την αντιμετώπιση μιας νόσου του αμφιβληστροειδούς (ανάπτυξη νέων αιμοφόρων αγγείων στην επιφάνεια του αμφιβληστροειδούς, τα οποία αιμορραγούν αυθόρμητα και προκαλούν απώλεια όρασης).
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι αυτή η χημική ένωση ανέστειλε έντονα την ανάπτυξη διαφόρων κυτταρικών γραμμών AML (με αναδιατάξεις MLL), αλλά δεν ανέστειλε την ανάπτυξη φυσιολογικών βλαστοκυττάρων αίματος. Στην συνέχεια μεταμόσχευσαν ανθρώπινα κύτταρα AML προερχόμενα από ασθενή σε ανοσοκατεσταλμένα ποντίκια-πειραματόζωα και τα ξεκίνησαν σε θεραπευτική αγωγή με αυτή την ένωση. Το εντυπωσιακό ήταν, ότι η ανάπτυξη των κυττάρων AML ανεστάλη σε μεγάλο βαθμό και ότι τα ποντίκια δεν παρουσίασαν αξιοσημείωτες παρενέργειες.
Τι είναι η οξεία μυελογενής λευχαιμία
Η οξεία μυελογενής λευχαιμία (ΟΜΛ) είναι μια μορφή καρκίνου του αίματος που επηρεάζει ανθρώπους όλων των ηλικιών, απαιτώντας συχνά πολλούς μήνες έντονης χημειοθεραπείας και παρατεταμένες περιόδους νοσηλείας. Αναπτύσσεται σε κύτταρα του μυελού των οστών που παράγουν υγιή κύτταρα, με αποτέλεσμα να οδηγούν σε απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγία.
Οι κύριες θεραπευτικές αγωγές για την ΟΜΛ δεν έχουν αλλάξει επί της ουσίας εδώ και πάνω από τριάντα χρόνια και επικεντρώνονται στην χημειοθεραπεία, αλλά η πλειοψηφία των περιστατικών αυτού του καρκίνου δεν μπορεί να θεραπευτεί. Ένας υποτύπος της ΟΜΛ, που προκύπτει από αναδιατάξεις σε ένα γονίδιο που ονομάζεται MLL, έχει μια ιδιαίτερα κακή πρόγνωση.