Η γενετική θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία διόρθωσε τη γονιδιακή μετάλλαξη στα αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα (τα πρόδρομα κύτταρα που ωριμάζουν σε ερυθροκύτταρα), έτσι ώστε τα νέα κύτταρα να γίνουν και πάλι υγιή και να παράγουν φυσιολογική αιμοσφαιρίνη.
Δρεπανοκυτταρική αναιμία: Χαμόγελα από νέα γενετική θεραπεία – Τι πέτυχαν οι επιστήμονες
Μια ακόμη αμερικανική επιστημονική ομάδα ανακοίνωσε ότι θεράπευσε σε πειραματόζωα (ποντίκια) τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια νόσο του αίματος που προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο.
