Από τι πάσχει ένας Βρετανός στον οποίο χορηγήθηκε φάρμακο αξίας 3 εκατ. ευρώ

Για τη συντριπτική πλειοψηφία των ανθρώπων, η διαδικασία είναι απλή. Είτε τους γράφεται μια συνταγή και πηγαίνουν στο φαρμακείο όπου προμηθεύονται το φάρμακο που χρειάζονται για την όποια ασθένεια τους ταλαιπωρεί, είτε το αγοράζουν απευθείας στην τιμή του.

Για έναν 44χρονο από τη Βρετανία, τίποτε από τα δύο δεν ήταν επιλογή καθώς το δικό του φάρμακο κοστίζει λίγο περισσότερο από 3 εκατ. ευρώ.

Το Hegmenix χορηγείται άπαξ και ενδοφλέβια και αποτελεί τη μοναδική θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια αιμορραγική διαταραχή που αφορά στην έλλειψη συγκεκριμένης πρωτεΐνης από τον οργανισμό, η οποία παίζει καθοριστικό ρόλο στην πήξη του αίματος. Αυτό σημαίνει ότι το αίμα όσων πάσχουν από αιμορροφιλία Β δεν πήζει αρκετά ώστε να κλείσουν οι πληγές, κάτι που συνεπάγεται σοβαρό κίνδυνο να χάσουν πολύ αίμα (και ενδεχομένως και τη ζωή τους) ακόμα και από μικροτραυματισμούς.

Μέχρι και πολύ πρόσφατα, οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β χρειάζονταν ενέσεις τεχνητού παράγοντα πήξης του αίματος εβδομαδιαίως, προκειμένου να αποφύγουν τον κίνδυνο ακατάσχετης αιμορραγίας σε πιθανό τραυματισμό.

«Έπρεπε πάντα να είμαι προσεκτικός και να προγραμματίζω πάντα εκ των προτέρων. Υπήρχαν πολλά πράγματα που δεν μπορούσα να κάνω, όπως τα αθλήματα επαφής. Το να ζήσω χωρίς να ανησυχώ συνεχώς και να κάνω πράγματα που υπό διαφορετικές συνθήκες δεν θα έκανα, είναι φανταστικό. Πάντα ονειρευόμουν να βρεθεί τρόπος να αποφύγω τις συνεχόμενες θεραπείες που μέχρι τώρα ήμουν αναγκασμένος να κάνω», δήλωσε ο 44χρονος στη Daily Mail.

Ο Δρ. Που-Λιν Λούο, σύμβουλος αιματολόγος στο Guy’s and St Thomas’ που χορήγησε τη θεραπεία εξήγησε ότι «πρόκειται για ένα μεγάλο βήμα προς τα εμπρός στην ικανότητά μας να διαχειριζόμαστε την αιμορροφιλία Β και θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή ορισμένων ασθενών μας».

Τι κάνει το Hemgenix

Το Hemgenix ουσιαστικά αντικαθιστά το ελαττωματικό γονίδιο που δεν μπορεί να παράγει την πρωτεΐνη που βοηθά στην πήξη, με ένα που έχει αυτή την ικανότητα, οπότε απαλλάσσει τους ασθενείς από την ανάγκη να υποβάλλονται συνεχώς σε θεραπεία με ενέσεις.

Όταν κυκλοφόρησε το 2022, χαρακτηρίστηκε ως το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, ωστόσο έκτοτε εμφανίστηκαν κι άλλα φάρμακα με ακόμα υψηλότερο κόστος.